Látványos javulást sikerült elérni négy kisgyermeknél, akik a vakság egy ritka, genetikai eredetű formájával születtek.
Egy nemzetközi kutatócsoport kísérleti génterápiával próbálta megállítani vagy mérsékelni a súlyos látásvesztést, amely ezeknél a gyermekeknél már születésükkor fennállt. A szakemberek olyan pácienseket vontak be a kutatásba, akiknél az állapot az AIPL1 nevű gén hiányára vezethető vissza. Ez a rendellenesség a retina sejtjeinek gyors pusztulását idézi elő, korai vakságot okozva. Bár az érintettek képesek érzékelni a fény és a sötétség közti különbséget, hivatalosan születésüktől fogva vaknak számítanak - írja az origo.hu.
A kutatásról szóló tudományos közleményben Michel Michaelides professzor, a tanulmány vezető szerzője így fogalmazott:
Most először létezik hatékony kezelés a legsúlyosabb gyermekkori vakságra, és ez a felfedezés új korszakot nyithat a betegség korai stádiumban történő gyógyításában.”
Hogyan működik a vakságot megszüntető génterápia?
A kezelés során egy ártalmatlan vírus segítségével juttatják a retina sejtjeibe az egészséges AIPL1 géneket. A vírus ugyan megfertőzi a célsejteket, de nem okoz megbetegedést, hanem lehetővé teszi, hogy azok előállítsák a retina megfelelő fejlődéséhez és működéséhez szükséges fehérjéket.
Ennek köszönhetően a sejtek hosszabb ideig képesek megfelelően működni, ami jelentős látásjavulást eredményezhet.
A négy gyermek egy- és hároméves kor között kapta meg a kezelést. A biztonság érdekében csak az egyik szemüket kezelték. Az ezt követő három-négy évben végzett vizsgálatok szerint mindegyikük látásélessége „jelentősen javult”.
Az egyik szülő beszámolója jól érzékelteti a terápia hatékonyságát:
Néhány héttel a műtét után már reagált a tévére és a telefonra. Hat hónap elteltével pedig néhány méterről felismerte és megnevezte a kedvenc autóit. Időbe telt, amíg az agya feldolgozta ezt a sok új információt.”
A szülő hozzátette: gyermeke korábban álmatlansággal küzdött, ami a vak gyerekeknél viszonylag gyakori, ám a kezelés óta az alvásproblémák is jelentősen enyhültek.
Nem jelentkeztek súlyos mellékhatások
A terápia után nem léptek fel komoly mellékhatások, így egyelőre biztonságosnak tűnik. A kutatócsoport további érintett gyermekeknél is megkezdte az eljárás alkalmazását, és hosszabb távon azt remélik, hogy a kezelés szélesebb körben is elérhetővé válik.
Kövesse a Kárpátinfo.net oldalunkat: Facebook, Telegram, Twitter!
Legfrissebb híreink: Ukrajnai háború, Mozgósítás, Kárpátalja hírek, Ukrajna elnöke
Forrás
Friss hírek
Legolvasottabb
