Látványos javulást sikerült elérni négy kisgyermeknél, akik a vakság egy ritka, genetikai eredetű formájával születtek.
Egy nemzetközi kutatócsoport kísérleti génterápiával próbálta megállítani vagy mérsékelni a súlyos látásvesztést, amely ezeknél a gyermekeknél már születésükkor fennállt. A szakemberek olyan pácienseket vontak be a kutatásba, akiknél az állapot az AIPL1 nevű gén hiányára vezethető vissza. Ez a rendellenesség a retina sejtjeinek gyors pusztulását idézi elő, korai vakságot okozva. Bár az érintettek képesek érzékelni a fény és a sötétség közti különbséget, hivatalosan születésüktől fogva vaknak számítanak - írja az origo.hu.
A kutatásról szóló tudományos közleményben Michel Michaelides professzor, a tanulmány vezető szerzője így fogalmazott:
Most először létezik hatékony kezelés a legsúlyosabb gyermekkori vakságra, és ez a felfedezés új korszakot nyithat a betegség korai stádiumban történő gyógyításában.”
Hogyan működik a vakságot megszüntető génterápia?
A kezelés során egy ártalmatlan vírus segítségével juttatják a retina sejtjeibe az egészséges AIPL1 géneket. A vírus ugyan megfertőzi a célsejteket, de nem okoz megbetegedést, hanem lehetővé teszi, hogy azok előállítsák a retina megfelelő fejlődéséhez és működéséhez szükséges fehérjéket.
Ennek köszönhetően a sejtek hosszabb ideig képesek megfelelően működni, ami jelentős látásjavulást eredményezhet.
A négy gyermek egy- és hároméves kor között kapta meg a kezelést. A biztonság érdekében csak az egyik szemüket kezelték. Az ezt követő három-négy évben végzett vizsgálatok szerint mindegyikük látásélessége „jelentősen javult”.
Az egyik szülő beszámolója jól érzékelteti a terápia hatékonyságát:
Néhány héttel a műtét után már reagált a tévére és a telefonra. Hat hónap elteltével pedig néhány méterről felismerte és megnevezte a kedvenc autóit. Időbe telt, amíg az agya feldolgozta ezt a sok új információt.”
A szülő hozzátette: gyermeke korábban álmatlansággal küzdött, ami a vak gyerekeknél viszonylag gyakori, ám a kezelés óta az alvásproblémák is jelentősen enyhültek.
Nem jelentkeztek súlyos mellékhatások
A terápia után nem léptek fel komoly mellékhatások, így egyelőre biztonságosnak tűnik. A kutatócsoport további érintett gyermekeknél is megkezdte az eljárás alkalmazását, és hosszabb távon azt remélik, hogy a kezelés szélesebb körben is elérhetővé válik.
Kövesse a Kárpátinfo.net oldalunkat: Facebook, Telegram, Twitter!
Legfrissebb híreink: Ukrajnai háború, Mozgósítás, Kárpátalja hírek, Ukrajna elnöke
A 36 éves Mica Vaszil 2024. április 13-án vesztette életét a donyecki területen.
A légvédelem az ország északi, déli és keleti régióiban 139 drónt hatástalanított, viszont 9 helyszínen 11 drón célba talált.
Még az év vége előtt megnyílhat mind a hat tárgyalási fejezetcsoport.
A busz Odesszából tartott Isztambulba.
Csapást mértek az ukrán erők az orosz fekete-tengeri flotta Sztrileckij nevű hadihajóforgalom-irányító pontjára.
Csapon végső búcsút vettek a háborúban elesett Szerhij Pireutól.
Törökországban, az Ararát-hegy lábánál egy különös kőzetképződmény lapul a hegyoldalban, amely pontosan akkora, mint a Bibliában leírt Noé bárkája.
A 380 évvel ezelőtt létrejött ungvári unió egyházi, szellemi és kulturális örökségéről tartottak konferenciát Beregszászon.
A megkezdett növényvédelmi munkákat folytatni kell, különös figyelemmel a gombás betegségekre és a kártevők elleni védekezésre, még termés hiányában is!
