A Novartis új kísérleti gyógyszere ígéretes eredményeket mutat a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyermekek kezelésében. A svájci gyógyszergyártó által végzett előrehaladott vizsgálat szerint a készítmény javította a betegség 2-es típusával élő, korábban nem kezelt gyermekek motoros funkcióit. Ez a fejlesztés potenciálisan bővítheti a cég kínálatát a ritka betegségek terápiáinak piacán - írta meg a Bloomberg.
A vizsgálatban olyan kétéves vagy annál idősebb gyermekek vettek részt, akik a gerincvelői izomsorvadás 2-es típusával élnek. Ezek a betegek képesek ülni, de önállóan járni még nem tudnak. Az új kezelés hatóanyaga megegyezik a Novartis által öt éve bevezetett Zolgensma génterápiáéval,
amely az első lehetséges gyógymód volt a betegségben szenvedő csecsemők számára.
Az új gyógyszer azonban más módon kerülne beadásra, és az idősebb gyermekeket célozná meg. A Novartis tervei szerint jövőre egy orvosi konferencián mutatják be a vizsgálat részletes eredményeit, és megvitatják azokat a szabályozó hatóságokkal.
A gerincvelői izomsorvadás egy olyan genetikai rendellenesség, amely az idegsejtek túléléséhez szükséges fehérje termelődésének hiányából vagy zavarából ered.
Ez súlyosan befolyásolja az izomműködést, beleértve a légzést, a nyelést és az alapvető mozgásokat.
A Zolgensma bevezetésekor 2,1 millió dolláros árával az első olyan gyógyszer volt, amely átlépte az egymillió dolláros küszöböt az Egyesült Államokban. A ritka betegségek kezelésére szolgáló terápiákért a gyógyszergyártók általában jóval magasabb árat kérhetnek, mint a rutinszerű kezelésekért - közölte a portfolio.hu.
Iratkozzon fel a Kárpátinfo.net csatornáira:
Facebook, Instagram, Twitter, Telegram
Olvassa a Kárpátinfo.net híreit a Google News oldalon.
Kövesse a Kárpátinfo.net oldalunkat: Facebook, Telegram, Twitter!
Legfrissebb híreink: Ukrajnai háború, Mozgósítás, Kárpátalja hírek, Ukrajna elnöke
