A Novartis új kísérleti gyógyszere ígéretes eredményeket mutat a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyermekek kezelésében. A svájci gyógyszergyártó által végzett előrehaladott vizsgálat szerint a készítmény javította a betegség 2-es típusával élő, korábban nem kezelt gyermekek motoros funkcióit. Ez a fejlesztés potenciálisan bővítheti a cég kínálatát a ritka betegségek terápiáinak piacán - írta meg a Bloomberg.
A vizsgálatban olyan kétéves vagy annál idősebb gyermekek vettek részt, akik a gerincvelői izomsorvadás 2-es típusával élnek. Ezek a betegek képesek ülni, de önállóan járni még nem tudnak. Az új kezelés hatóanyaga megegyezik a Novartis által öt éve bevezetett Zolgensma génterápiáéval,
amely az első lehetséges gyógymód volt a betegségben szenvedő csecsemők számára.
Az új gyógyszer azonban más módon kerülne beadásra, és az idősebb gyermekeket célozná meg. A Novartis tervei szerint jövőre egy orvosi konferencián mutatják be a vizsgálat részletes eredményeit, és megvitatják azokat a szabályozó hatóságokkal.
A gerincvelői izomsorvadás egy olyan genetikai rendellenesség, amely az idegsejtek túléléséhez szükséges fehérje termelődésének hiányából vagy zavarából ered.
Ez súlyosan befolyásolja az izomműködést, beleértve a légzést, a nyelést és az alapvető mozgásokat.
A Zolgensma bevezetésekor 2,1 millió dolláros árával az első olyan gyógyszer volt, amely átlépte az egymillió dolláros küszöböt az Egyesült Államokban. A ritka betegségek kezelésére szolgáló terápiákért a gyógyszergyártók általában jóval magasabb árat kérhetnek, mint a rutinszerű kezelésekért - közölte a portfolio.hu.
Iratkozzon fel a Kárpátinfo.net csatornáira:
Facebook, Instagram, Twitter, Telegram
Olvassa a Kárpátinfo.net híreit a Google News oldalon.
Kövesse a Kárpátinfo.net oldalunkat: Facebook, Telegram, Twitter!
Legfrissebb híreink: Ukrajnai háború, Mozgósítás, Kárpátalja hírek, Ukrajna elnöke
Forrás
Legkevesebb három ember halt meg és ketten megsérültek Ukrajnában a rossz időjárási viszonyok miatt.
Másodszor rendezték meg a Kárpátaljai citerások találkozóját, amely ezúttal is a közös muzsikálás, a hagyományőrzés és az öröm jegyében telt.
Hatalmas felháborodást váltott ki Ausztriában annak az 52 éves szír állampolgárnak az ítélete, aki édességgel csalta lakásába, majd brutálisan megerőszakolt egy hatéves kislányt.
Orosz dróntámadás érte Odesszát: 13 sérült, lakóházak és kikötői infrastruktúra rongálódott, egy kereskedelmi hajót is találat ért.
Tavaly 2,1 millió fő vándorolt be az EU-ba.
A légvédelem 74 drónt hatástalanított az ország északi, keleti és déli régióiban, azonban 15 helyszínen 20 drón célba talált.
Zelenszkij újabb hosszabbítást kezdeményez: 90 nappal nőhet a hadiállapot és a mozgósítás időtartama Ukrajnában.
Halálos áldozata van a kárpátaljai viharnak: egy férfira fa dőlt. Több település áram nélkül maradt, autók és házak rongálódtak meg.
Az alkalom középpontjában ezúttal a család állt.
A csernyihivi rendőrség közlése szerint Oroszország már második napja támadja a térség településeit.
